CareLit Fachartikel

Neue Perspektiven bei Blutungsneigung: Gentherapie bei Hämophilie B

Ameri, A.A. · Deutsches Ärzteblatt · 2022 · Heft 11 · S. 1 bis 1

Dokument
360372
CareLit-ID
Jahr
2022
Publikation
PDF
ja
Volltext
DOI
–
zitierfähig

Bibliografische Angaben

Zeitschrift
Deutsches Ärzteblatt
Autor:innen
Ameri, A.A.
Ausgabe
Heft 11 / 2022
Jahrgang 54
Seiten
1 bis 1
Erschienen: 2025-06-05 00:00:00
ISSN
0172-2107
DOI
–

Zusammenfassung

Bei Hämophilie B greift die Substitutionstherapie mit Faktor IX nicht immer. Diese Patienten könnten künftig von einer Gentherapie mit Adeno-assoziierten viralen Vektoren profitieren. Ziel ist es, die FIX-Aktivität zu normalisieren sowie klinische und subklinische Blutungen zu vermeiden.

Schlagworte

Hämophilie B Gentherapie Faktor IX Blutungsneigung AAV-Vektoren FIX-Aktivität klinische Studien Lebensqualität Hemophilia B Gene Therapy Factor IX Blood Coagulation Disorders AAV Vectors Quality of Life Deutsches Ärzteblatt