aerzteblatt. de
N.N. · Deutsches Ärzteblatt · 2022 · Heft 6 · S. 1 bis 1
Bibliografische Angaben
Zusammenfassung
AKTUELL Spinale Muskelatrophie Gentherapie nur noch im Rahmen von Registerstudie Ärzte müssen Erfahrungswerte aus der klinischen Praxis mit Zolgensma, einer Gentherapie gegen bestimmte Formen der spinalen Muskelatrophie (SMA) bei Kindern, ab sofort in Registern erfassen. Das hat der Gemeinsame Bundesausschuss entschieden (G-BA). Damit startet erstmals eine vom G-BA Foto: mauritius images/Marvin Tolentino/Alamy Die Gentherapie veranlasste anwendungsbegleitende Datenerhebung. Ziel ist es, für eine erneute Bewertung des Zusatznutzens von Zolgensma gegenüber der Vergleichstherapie Spinraza gute Daten zu erhalten. „W…