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Spinale Muskelatrophie: Säuglingsüberleben verlängern

Koczorek, M. · Deutsches Ärzteblatt · 2021 · Heft 21 · S. 1061

Dokument
362465
CareLit-ID
Jahr
2021
Publikation
PDF
ja
Volltext
DOI
–
zitierfähig

Bibliografische Angaben

Zeitschrift
Deutsches Ärzteblatt
Autor:innen
Koczorek, M.
Ausgabe
Heft 21 / 2021
Jahrgang 53
Seiten
1061
Erschienen: 2025-06-05 00:00:00
ISSN
0172-2107
DOI
–

Zusammenfassung

Die Therapie mit dem SMN2-Spleißmodifikator Risdiplam ist hochwirksam und sicher. Sie kann das Überleben von Säuglingen mit schwerer Ausprägung der spinalen Muskelatrophie verlängern. Auch ältere Kinder und Erwachsene profitieren inzwischen von den zugelassenen Therapeutika.

Schlagworte

spinale Muskelatrophie Risdiplam SMN2 Therapie Säuglingsüberleben genetisch bedingt neuromuskulär Motoneurone Behandlung Fortschritte Lebensqualität Studien Spinal Muscular Atrophy SMN2 Protein Neuromuscular Diseases Antisense Oligonucleotides