CareLit Fachartikel

Gentherapien bei monogenen Erbkrankheiten

Kirschner, J.; Cathomen, T. · Deutsches Ärzteblatt · 2020 · Heft 51 · S. 1 bis 1

Dokument
363626
CareLit-ID
Jahr
2020
Publikation
PDF
nein
Metadaten
DOI
–
zitierfähig

Bibliografische Angaben

Zeitschrift
Deutsches Ärzteblatt
Autor:innen
Kirschner, J.; Cathomen, T.
Ausgabe
Heft 51 / 2020
Jahrgang 52
Seiten
1 bis 1
Erschienen: 2025-06-05 00:00:00
ISSN
0172-2107
DOI
–

Zusammenfassung

Hintergrund: Neue gentherapeutische Behandlungsansätze haben sich als vielversprechende Therapieoption bei seltenen angeborenen Erkrankungen sowie bestimmten Tumorentitäten entwickelt, für die bislang keine oder nur beschränkt kurative Verfahren zur Verfügung standen. Methode: Basierend auf einer selektiven Literaturrecherche werden die Prinzipien der Gentherapie, der aktuelle Stand der klinischen Entwicklung sowie Methoden und Ergebnisse der gentherapeutischen Ansätze erläutert. Ergebnisse: Bei der In-vivo-Gentherapie werden meist auf modifizierten Adeno-assoziierten Viren beruhende Vektoren eingesetzt, um eine…

Schlagworte

Gentherapie monogene Erbkrankheiten In-vivo-Gentherapie Ex-vivo-Gentherapie Adeno-assoziierte Viren lentivirale Vektoren Immundefekt Netzhautdystrophie β-Thalassämie spinale Muskelatrophie therapeutischer Nutzen Gene Therapy Genetic Diseases Inborn Adenoviruses Lentivirus