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Akute hepatische Porphyrie: Das RNA-Interferenzmolekül Givosiran ist klinisch hoch wirksam

Siegmund-Schultze, N. · Deutsches Ärzteblatt · 2020 · Heft 31 · S. 1509

Dokument
364668
CareLit-ID
Jahr
2020
Publikation
PDF
ja
Volltext
DOI
–
zitierfähig

Bibliografische Angaben

Zeitschrift
Deutsches Ärzteblatt
Autor:innen
Siegmund-Schultze, N.
Ausgabe
Heft 31 / 2020
Jahrgang 52
Seiten
1509
Erschienen: 2025-06-05 00:00:00
ISSN
0172-2107
DOI
–

Zusammenfassung

Deutsches Ärzteblatt | Jg. 117 | Heft 31 – 32 | 3. August 2020 A 1509 STUDIEN IM FOKUS Akute hepatische Porphyrien (AHP) sind erbliche Krankheiten, bei denen die Hämsynthese gestört ist. Attacken äußern sich in abdominellen Schmerzen, Muskelschwäche, Tachykardie, Übelkeit und neurologischen Ausfällen, die lebensbedrohlich sein können und der raschen therapeutischen Intervention bedürfen. Die Möglichkeiten zur Vorbeugung sind sehr begrenzt. Ein Zwischenprodukt der Hämsynthese ist

Schlagworte

akute hepatische Porphyrie Givosiran RNA-Interferenz Hämsynthese ALA PBG klinische Studie Therapie Nebenwirkungen Toxizität Porphyrias RNA Interference Aminolevulinic Acid Porphobilin Clinical Trials as Topic Deutsches Ärzteblatt