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Spinale Muskelatrophie: Zolgensma steht in Europa kurz vor der Zulassung

Meyer, R.; Maybaum, T. · Deutsches Ärzteblatt · 2020 · Heft 15 · S. 1 bis 1

Dokument
365443
CareLit-ID
Jahr
2020
Publikation
PDF
ja
Volltext
DOI
–
zitierfähig

Bibliografische Angaben

Zeitschrift
Deutsches Ärzteblatt
Autor:innen
Meyer, R.; Maybaum, T.
Ausgabe
Heft 15 / 2020
Jahrgang 52
Seiten
1 bis 1
Erschienen: 2025-06-05 00:00:00
ISSN
0172-2107
DOI
–

Zusammenfassung

A 748 Deutsches Ärzteblatt | Jg. 117 | Heft 15 | 10. April 2020 Zolgensma wurde in den USA im Mai 2019 zugelassen. In Japan erfolgte die Zulassung vor wenigen Tagen. Der Wirkstoff ist bereits über eine Härtefallregelung verfügbar. Foto: picture alliance/Sebastian Gollnow dpa Fast ein Jahr nach der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) hat auch die Euro päische Arzneimittelagentur (EMA) grünes Licht für die Zulassung einer Gentherapie für die spinale Muskelatrophie (SMA)

Schlagworte

Spinale Muskelatrophie Zolgensma Gentherapie Zulassung EMA Nusinersen Patientenregister klinische Studien SMA Typ I Onasemnogene abeparvovec-xioi Spinal Muscular Atrophy Gene Therapy Onasemnogene Abeparvovec Drug Approval Patient Registry Deutsches Ärzteblatt