Gentherapeutische Ansätze für seltene Netzhauterkrankung – Choroideremie
Birtel, J.; Herrmann, P.; Holz, F.G. · Deutsches Ärzteblatt · 2020 · Heft 3 · S. 1 bis 1
Bibliografische Angaben
Zusammenfassung
Der Fachtext behandelt gentherapeutische Ansätze zur Behandlung der Choroideremie, einer seltenen Netzhauterkrankung. Diese Erkrankung führt zu fortschreitendem Sehverlust und ist oft genetisch bedingt. Die Therapieansätze zielen darauf ab, die zugrunde liegenden genetischen Defekte zu korrigieren oder deren Auswirkungen zu mildern. Aktuelle Studien zeigen vielversprechende Ergebnisse bei der Anwendung von Gentherapien, die darauf abzielen, die Funktion der Netzhaut zu erhalten oder wiederherzustellen. Die Forschung konzentriert sich auf die Entwicklung sicherer und effektiver