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Mukoviszidose: Eine Dreifachtherapie ist hocheffektiv und der Zweierkombination überlegen

Meyer, R. · Deutsches Ärzteblatt · 2019 · Heft 49 · S. 1 bis 1

Dokument
366430
CareLit-ID
Jahr
2019
Publikation
PDF
ja
Volltext
DOI
–
zitierfähig

Bibliografische Angaben

Zeitschrift
Deutsches Ärzteblatt
Autor:innen
Meyer, R.
Ausgabe
Heft 49 / 2019
Jahrgang 51
Seiten
1 bis 1
Erschienen: 2025-06-05 00:00:00
ISSN
0172-2107
DOI
–

Zusammenfassung

A 2308 Deutsches Ärzteblatt | Jg. 116 | Heft 49 | 6. Dezember 2019 Ursache der Mukoviszidose ist ein Defekt im CFTR-Gen, der zu Fehlfunktionen eines Anionenkanals in den Schleimhautzellen führt. Sogenannte CFTR-Modulatoren können die Fehlfunktion des CFTR-Kanals zwar beeinflussen. Bei der häufigsten Mutation F508del ist eine Korrektur deshalb schwierig, weil sie zu mehreren unterschiedlichen molekularen Veränderungen führt, die mit einem Wirkstoff nicht effektiv korrigiert werden

Schlagworte

Mukoviszidose CFTR-Gen Dreifachtherapie Elexacaftor Tezacaftor Ivacaftor F508del-Mutation Lebensqualität Exazerbationen Phase-3-Studie Cystic Fibrosis Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator Mutation Deutsches Ärzteblatt