CareLit Fachartikel
Allogene Stammzelltransplantation: Nicht rezidivbedingte Sterblichkeit ist vor allem bei alternativen Spendern gesunken
Siegmund-Schultze, N. · Deutsches Ärzteblatt · 2019 · Heft 49 · S. 1 bis 1
Dokument
366431
CareLit-ID
Jahr
2019
Publikation
PDF
ja
Volltext
DOI
–
zitierfähig
Bibliografische Angaben
Zusammenfassung
A 2308 Deutsches Ärzteblatt | Jg. 116 | Heft 49 | 6. Dezember 2019 Ursache der Mukoviszidose ist ein Defekt im CFTR-Gen, der zu Fehlfunktionen eines Anionenkanals in den Schleimhautzellen führt. Sogenannte CFTR-Modulatoren können die Fehlfunktion des CFTR-Kanals zwar beeinflussen. Bei der häufigsten Mutation F508del ist eine Korrektur deshalb schwierig, weil sie zu mehreren unterschiedlichen molekularen Veränderungen führt, die mit einem Wirkstoff nicht effektiv korrigiert werden
Schlagworte
allogene Stammzelltransplantation
Graft-versus-Tumor-Effekt
Rezidivwahrscheinlichkeit
HLA-kompatible Spender
Gesamtüberleben
mukoviszidose
CFTR-Modulatoren
F508del-Mutation
Lebensqualität
Exazerbationen
Stem Cell Transplantation
Cystic Fibrosis
Graft-versus-Host Disease
Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator
Quality of Life
Exacerbation