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Spinale Muskelatrophie: Gentherapie ohne Zulassung

Ziegler, A.; Müller-Felber, W.; Hahn, A.; von Moers, A.; Schara, U.; Kirschner, J. · Deutsches Ärzteblatt · 2019 · Heft 48 · S. 2233

Dokument
366485
CareLit-ID
Jahr
2019
Publikation
PDF
ja
Volltext
DOI
–
zitierfähig

Bibliografische Angaben

Zeitschrift
Deutsches Ärzteblatt
Autor:innen
Ziegler, A.; Müller-Felber, W.; Hahn, A.; von Moers, A.; Schara, U.; Kirschner, J.
Ausgabe
Heft 48 / 2019
Jahrgang 51
Seiten
2233
Erschienen: 2025-06-05 00:00:00
ISSN
0172-2107
DOI
–

Zusammenfassung

Die Kostenübernahme einzelner Krankenkassen für eine in Europa noch nicht zugelassene Gentherapie für die Spinale Muskelatrophie (SMA) gefährdet eine indikationsgerechte Anwendung innovativer Arzneimittel. Sicherheitsmechanismen im Gesundheitssystem sind außer Kraft.

Schlagworte

Spinale Muskelatrophie Gentherapie Zolgensma Nusinersen Kostenübernahme Sicherheit Evidenz Orphan Drugs Gesundheitswesen EMA FDA SMN-Protein Spinal Muscular Atrophy Gene Therapy Onasemnogene Abeparvovec Drug Approval