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Kurz informiert

N.N. · Deutsches Ärzteblatt · 2019 · Heft 26 · S. 1 bis 1

Dokument
367535
CareLit-ID
Jahr
2019
Publikation
PDF
ja
Volltext
DOI
–
zitierfähig

Bibliografische Angaben

Zeitschrift
Deutsches Ärzteblatt
Autor:innen
N.N.
Ausgabe
Heft 26 / 2019
Jahrgang 51
Seiten
1 bis 1
Erschienen: 2025-06-05 00:00:00
ISSN
0172-2107
DOI
–

Zusammenfassung

Kurz informiert Yargesa® zur Therapie der Niemann-PickKrankheit Typ C zugelassen – Das patentfreie Miglustat-Präparat Yargesa (Piramal Critical Care), bereits auf dem Markt zur Behandlung des Morbus Gaucher Typ 1, ist nun auch zur Therapie der Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NP-C) zugelassen worden. NP-C ist eine sehr seltene neurodegenerative Erkrankung, die zu den lysosomalen Speicherkrankheiten zählt. Dem Niemann-Pick-Syndrom liegt ein genetischer Enzymdefekt zugrunde. Betroffen ist das

Schlagworte

Yargesa Niemann-Pick-Krankheit Miglustat Gentherapie β-Thalassämie Zynteglo CD34+-Zellen Transfusionsunabhängigkeit neurodegenerative Erkrankung lysosomale Speicherkrankheiten Niemann-Pick Disease Gene Therapy β-Thalassemia Stem Cell Transplantation Sphingomyelinase Deutsches Ärzteblatt