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Spinale Muskelatrophie: Erstmals medikamentöse Therapie

König, R. · Deutsches Ärzteblatt · 2017 · Heft 41 · S. 1 bis 1

Dokument
372378
CareLit-ID
Jahr
2017
Publikation
PDF
ja
Volltext
DOI
–
zitierfähig

Bibliografische Angaben

Zeitschrift
Deutsches Ärzteblatt
Autor:innen
König, R.
Ausgabe
Heft 41 / 2017
Jahrgang 49
Seiten
1 bis 1
Erschienen: 2025-06-05 00:00:00
ISSN
0172-2107
DOI
–

Zusammenfassung

Die Spinale Muskelatrophie ist eine seltene Krankheit, gilt aber als die häufigste genetische Todesursache bei Säuglingen und Kleinkindern. Mit Nusinersen wurde ein Wirkstoff zugelassen, der das Sterberisiko senken kann.

Schlagworte

Spinale Muskelatrophie Nusinersen genetische Erkrankung Motoneuronen Therapie Säuglinge Lebensqualität Medikament Biogen 5q-SMA HINE Score HFMSE-Score Spinal Muscular Atrophy Motor Neurons Infant Drug Therapy