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Therapie lysosomaler Speicherkrankheiten

Beck, M. · Deutsches Ärzteblatt · 2001 · Heft 34 · S. 1 bis 1

Dokument
425110
CareLit-ID
Jahr
2001
Publikation
PDF
nein
Metadaten
DOI
–
zitierfähig

Bibliografische Angaben

Zeitschrift
Deutsches Ärzteblatt
Autor:innen
Beck, M.
Ausgabe
Heft 34 / 2001
Jahrgang 33
Seiten
1 bis 1
Erschienen: 2025-06-05 00:00:00
ISSN
0172-2107
DOI
–

Zusammenfassung

Lysosomale Speicherkrankheiten sind genetisch bedingte Störungen, die durch den Mangel an spezifischen Enzymen im Lysosom gekennzeichnet sind. Diese Enzyme sind für den Abbau von Makromolekülen verantwortlich, und ihr Fehlen führt zur Ansammlung toxischer Substanzen in Zellen. Die Therapieansätze umfassen Enzymersatztherapie, die bei einigen Erkrankungen erfolgreich eingesetzt wird, sowie Substratreduktions- und Chaperontherapien. Neuere Entwicklungen konzentrieren sich auf Gentherapien, die das Potenzial haben, die zugrunde liegenden genetischen Defekte zu korrigieren. Eine frühzeitige

Schlagworte

lysosomale Speicherkrankheiten Therapie Enzymersatztherapie Gentherapie Diagnostik Krankheitsmanagement Lysosomal Storage Diseases Enzyme Replacement Therapy Gene Therapy Diagnosis Disease Management Deutsches Ärzteblatt