Gentherapie am Beispiel des homozygoten Low-Density-Lipoprotein- Rezeptordefektes
Kreuzer, J.; Jahn, L.; Hodenberg, E.V. · Deutsches Ärzteblatt · 1994 · Heft 4 · S. 1 bis 1
Bibliografische Angaben
Zusammenfassung
Die Gentherapie bietet vielversprechende Ansätze zur Behandlung genetischer Erkrankungen, wie dem homozygoten Low-Density-Lipoprotein-Rezeptordefekt (homozygotes LDLR-Defizit). Diese Erkrankung führt zu einer stark erhöhten Cholesterinkonzentration im Blut und einem hohen Risiko für kardiovaskuläre Erkrankungen. Bei der Gentherapie wird das defekte Gen, das für den LDL-Rezeptor verantwortlich ist, durch funktionale Kopien ersetzt oder repariert. Aktuelle Studien zeigen, dass diese Therapieform die Cholesterinwerte signifikant senken und das Risiko für Herz-Kreislauf-Erkrankungen reduzieren