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Spinale Muskelatrophie: Intrathekale Gentherapie verbessert Symptome auch bei älteren Kindern

Gerste, R.D. · Deutsches Ärzteblatt · 2026 · Heft 2 · S. 1 bis 1

Dokument
574018
CareLit-ID
Jahr
2026
Publikation
PDF
ja
Volltext
DOI
ja
zitierfähig

Bibliografische Angaben

Zeitschrift
Deutsches Ärzteblatt
Autor:innen
Gerste, R.D.
Ausgabe
Heft 2 / 2026
Jahrgang 58
Seiten
1 bis 1
Erschienen: 2026-03-06 00:00:00
ISSN
0172-2107
DOI
10.1038/s41591–025–04103-w

Zusammenfassung

Eine einmalig intrathekale Gentherapie mit Onasemnogene Abeparvovec (OAV101 IT, Zolgensma) hat bei Kindern und Jugendlichen mit spinaler Muskelatrophie (SMA) die motorische Funktion verglichen mit einer Scheinbehandlung signifikant verbessert. Die Daten der Phase-3-Studie STEER mit 126 Personen mit der seltenen neuromuskulären Erkrankung zeigen erstmals Einjahresergebnisse für die intrathekale Applikation sowie für ein breiteres Altersspektrum zwischen 2–18 Jahren.

Schlagworte

Betrug Antibiotika Beurteilung Dermatology Deutschland Atrophy Atmung Tumor Deutsches Ärzteblatt