Gehirnentzündung verhindert Hoffnung auf Therapie bei der Stoffwechselerkrankung X-ALD

Die X-chromosomale Adrenoleukodystrophie (X-ALD), eine progrediente genetische Stoffwechselerkrankung, die die Nebennieren, das Rückenmark und die weiße Substanz des Nervensystems schädigt, kann bisher nicht medikamentös behandelt werden. Ein in der Zulassungsphase befindliches Medikament könnte dem meist tödlichen Verlauf Einhalt gebieten. Darauf deuten Ergebnisse einer kontrollierten klinischen Studie hin. …