CareLit Fachartikel

Erste Therapie bei AADC-Mangel zugelassen

N.N. · MMW - Fortschritte der Medizin · 2022 · Heft 17 · S. 1 bis 1

Dokument
580570
CareLit-ID
Jahr
2022
Publikation
PDF
nein
Metadaten
DOI
ja
zitierfähig

Bibliografische Angaben

Zeitschrift
MMW - Fortschritte der Medizin
Autor:innen
N.N.
Ausgabe
Heft 17 / 2022
Jahrgang 17
Seiten
1 bis 1
ISSN
1613-3560
DOI
10.1007/s15006-022-1959-8

Zusammenfassung

Mit Eladocagene exuparvovec (Upstaza™) wurde die erste krankheitsmodifizierende Behandlung für Menschen mit einem Mangel an aromatischer L-Aminosäure-Decarboxylase (AADC) zugelassen. Diese Gentherapie wird direkt ins Gehirn infundiert. Durch Einbringen eines funktionierenden Dopa-Decarboxylase-Gens soll das AADC-Enzym exprimiert und die Dopaminproduktion wiederhergestellt werden. Zugelassen ist die Gentherapie ab einem Alter von 18 Monaten. Nach Angaben des Herstellers zeigten Kinder mit AADC-Mangel, die vorher keinerlei motorische Meilensteine erreicht hatten, 3 Monate nach der Behandlung mit Upstaza™ klinisch…

Schlagworte

Behandlung Zugelassen Upstaza Einem Gentherapie Motorische Fähigkeiten Verbesserungen Erste Aadc-Mangel Eladocagene Exuparvovec MMW - Fortschritte der Medizin