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Neue Perspektiven bei Blutungsneigung: Gentherapie bei Hämophilie B – Deutsches Ärzteblatt

Ameri, A.-A. · Deutsches Ärzteblatt · 2022 · Heft 11 · S. 1 bis 1

Dokument
596129
CareLit-ID
Jahr
2022
Publikation
PDF
ja
Volltext
DOI
–
zitierfähig

Bibliografische Angaben

Zeitschrift
Deutsches Ärzteblatt
Autor:innen
Ameri, A.-A.
Ausgabe
Heft 11 / 2022
Jahrgang 54
Seiten
1 bis 1
Erschienen: 2022-03-18 00:00:00
ISSN
2199-7292
DOI
–

Zusammenfassung

Der Artikel beschreibt neue Perspektiven für Patienten mit Hämophilie B, bei denen die klassische Substitution mit Faktor IX trotz Prophylaxe keine stabile Blutungskontrolle ermöglicht. Ziel der Therapie ist ein möglichst normales Gerinnungsverhalten, um klinische und auch subklinische Blutungen sowie Gelenkschäden zu verhindern. Als vielversprechender Ansatz wird die Gentherapie mit einem Adeno-assoziierten viralen Vektor (AAV5) vorgestellt. Sie transportiert eine hochaktive FIX-Padua-Variante in Leberzellen, die nach einmaliger Infusion kontinuierlich Faktor IX produziert. In der Phase-3-Studie HOPE-B erhielte…

Schlagworte

Blutgerinnung Berlin Kardiologie Neurologie Onkologie Urologie Deutsches Ärzteblatt