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Spinale Muskelatrophie: Gentherapie nur noch im Rahmen von Registerstudie – Deutsches Ärzteblatt

Hillienhof, A. · Deutsches Ärzteblatt · 2022 · Heft 06 · S. 1 bis 1

Dokument
596464
CareLit-ID
Jahr
2022
Publikation
PDF
ja
Volltext
DOI
–
zitierfähig

Bibliografische Angaben

Zeitschrift
Deutsches Ärzteblatt
Autor:innen
Hillienhof, A.
Ausgabe
Heft 06 / 2022
Jahrgang 54
Seiten
1 bis 1
Erschienen: 2022-02-11 00:00:00
ISSN
2199-7292
DOI
–

Zusammenfassung

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat entschieden, dass die Gentherapie Zolgensma zur Behandlung bestimmter Formen der spinalen Muskelatrophie (SMA) bei Kindern künftig nur noch im Rahmen einer anwendungsbegleitenden Registerstudie eingesetzt werden darf. Behandelnde Ärztinnen und Ärzte müssen dafür Erfahrungen aus der Versorgung in einem SMA-Register dokumentieren. Ziel ist es, belastbare Daten für eine erneute Bewertung des Zusatznutzens gegenüber der Vergleichstherapie Spinraza zu gewinnen. Der G-BA will damit unter anderem klären, ob behandelte Kinder sitzen oder laufen lernen, wie lange der Therapieerfo…

Schlagworte

Ärzte Arzneimittel Deutschland Apotheker Ärztinnen Kardiologie Neurologie Onkologie Urologie Deutsches Ärzteblatt