Zahl der Woche 18 461 – Deutsches Ärzteblatt
N.N. · Deutsches Ärzteblatt · 2022 · Heft 06 · S. 1 bis 1
Bibliografische Angaben
Zusammenfassung
Im Mittelpunkt steht eine Entscheidung des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) zur Gentherapie Zolgensma bei bestimmten Formen der spinalen Muskelatrophie (SMA) im Kindesalter. Ab sofort dürfen behandelnde Ärztinnen und Ärzte die Anwendung nur im Rahmen einer Registerstudie dokumentieren. Damit startet erstmals eine vom G-BA veranlasste anwendungsbegleitende Datenerhebung. Ziel ist es, den Zusatznutzen der Therapie gegenüber Spinraza erneut bewerten zu können, da bislang zu wenig über den weiteren Verlauf, den Therapieerfolg sowie mögliche Komplikationen und Nebenwirkungen bekannt ist. Erfasst werden sollen mög…