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N.N. · Deutsches Ärzteblatt · 2022 · Heft 06 · S. 1 bis 1
Bibliografische Angaben
Zusammenfassung
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat entschieden, dass die Gentherapie Zolgensma bei bestimmten Formen der spinalen Muskelatrophie (SMA) bei Kindern künftig nur noch im Rahmen einer Registerstudie eingesetzt werden darf. Behandelnde Ärztinnen und Ärzte müssen die Erfahrungen aus der Versorgung systematisch in einem Register dokumentieren. Ziel ist eine erneute Bewertung des Zusatznutzens gegenüber der Vergleichstherapie Spinraza auf Basis besserer Daten aus der klinischen Praxis. Laut G-BA ist bislang zu wenig über den Langzeitverlauf bekannt, etwa ob behandelte Kinder sitzen oder laufen lernen und wie lang…