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Mukoviszidose: Kombination aus Elexacaftor, Tezacaftor und Ivacaftor wirkt bei seltenen Mutationen – Deutsches Ärzteblatt

Siegmund-Schultze, N. · Deutsches Ärzteblatt · 2021 · Heft 49 · S. 1 bis 1

Dokument
596973
CareLit-ID
Jahr
2021
Publikation
PDF
ja
Volltext
DOI
–
zitierfähig

Bibliografische Angaben

Zeitschrift
Deutsches Ärzteblatt
Autor:innen
Siegmund-Schultze, N.
Ausgabe
Heft 49 / 2021
Jahrgang 53
Seiten
1 bis 1
Erschienen: 2021-12-10 00:00:00
ISSN
2199-7292
DOI
–

Zusammenfassung

In einer randomisierten, doppelblinden Phase-3-Studie wurde geprüft, ob die Dreifachkombination Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor auch bei Mukoviszidose-Patientinnen und -Patienten mit seltenen CFTR-Mutationen wirksam ist. Eingeschlossen waren 258 Personen ab 12 Jahren mit entweder einer Phe508del-Gatingmutation oder einer Phe508del-Residual-Function-Mutation. Nach einer Run-in-Phase mit Ivacaftor bzw. Tezacaftor/Ivacaftor wurden sie auf die Triple-Therapie oder die jeweilige aktive Vergleichsbehandlung randomisiert. Primärer Endpunkt war die Veränderung der FEV1 nach 8 Wochen. Unter der Dreifachtherapie verbesse…

Schlagworte

Asthma Amoxicillin Antikörper Pneumonie Krankenhaus Antibiose Diarrhoe Boden Blut Asthma bronchiale Kardiologie Neurologie Onkologie Urologie Deutsches Ärzteblatt