Gentherapie: Zolgensma ohne Zusatznutzen – Deutsches Ärzteblatt
Haserück, A.; Maybaum, T. · Deutsches Ärzteblatt · 2021 · Heft 46 · S. 1 bis 1
Bibliografische Angaben
Zusammenfassung
Der Artikel berichtet, dass das Gentherapeutikum Zolgensma in der Nutzenbewertung des G-BA keinen Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie bei spinaler Muskelatrophie (SMA) erhalten hat. Zolgensma ist für einmalige Anwendung zugelassen und soll das Fortschreiten der Erkrankung aufhalten; eine Heilung ist damit nicht verbunden. Nach Überschreiten der gesetzlich vorgesehenen Umsatzschwelle von 50 Millionen Euro entfiel bei dem Orphan Drug der automatische Zusatznutzen, sodass ein direkter Vergleich mit der Standardtherapie erforderlich wurde. Die verfügbaren Studiendaten reichten dafür nach G-BA-…