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Mukoviszidose bei Kindern: Langzeittherapie mit der Kombination Lumacaftor-Ivacaftor ist eine sichere Option – Deutsches Ärzteblatt

Vetter, C. · Deutsches Ärzteblatt · 2021 · Heft 39 · S. 1 bis 1

Dokument
597796
CareLit-ID
Jahr
2021
Publikation
PDF
ja
Volltext
DOI
–
zitierfähig

Bibliografische Angaben

Zeitschrift
Deutsches Ärzteblatt
Autor:innen
Vetter, C.
Ausgabe
Heft 39 / 2021
Jahrgang 53
Seiten
1 bis 1
Erschienen: 2021-10-01 00:00:00
ISSN
2199-7292
DOI
–

Zusammenfassung

In einer offenen multizentrischen Extensionsstudie wurde die Langzeitsicherheit und Wirksamkeit der Kombination Lumacaftor/Ivacaftor bei Kindern mit Mukoviszidose und homozygoter F508del-CFTR-Mutation untersucht. 239 Kinder aus zwei vorangegangenen Phase-3-Studien erhielten nach der initialen 24-Wochen-Phase weitere 96 Wochen die Therapie, insgesamt also bis zu 120 Wochen. Die Dosierung richtete sich nach dem Alter. Nahezu alle Kinder entwickelten unerwünschte Ereignisse, diese waren jedoch überwiegend mild oder moderat; schwere Ereignisse standen meist im Zusammenhang mit Komplikationen der Grunderkrankung. Nur…

Schlagworte

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