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Spinale Muskelatrophie: Säuglingsüberleben verlängern – Deutsches Ärzteblatt

Koczorek, M. · Deutsches Ärzteblatt · 2021 · Heft 21 · S. 1 bis 1

Dokument
598716
CareLit-ID
Jahr
2021
Publikation
PDF
ja
Volltext
DOI
–
zitierfähig

Bibliografische Angaben

Zeitschrift
Deutsches Ärzteblatt
Autor:innen
Koczorek, M.
Ausgabe
Heft 21 / 2021
Jahrgang 53
Seiten
1 bis 1
Erschienen: 2021-05-28 00:00:00
ISSN
2199-7292
DOI
–

Zusammenfassung

Der Artikel beschreibt den Fortschritt in der Behandlung der spinale Muskelatrophie (SMA) durch krankheitsspezifische Therapien. Während bis 2017 nur eine symptomatische Behandlung möglich war und Säuglinge mit SMA Typ 1 meist vor dem 2. Lebensjahr an respiratorischer Insuffizienz starben, stehen heute mit Spinraza, Zolgensma und seit März 2021 Risdiplam drei zugelassene Optionen zur Verfügung. Risdiplam ist ein oral oder über Sonde verabreichter SMN2-Spleißmodifikator, der die Menge an funktionsfähigem SMN-Protein erhöht und damit Motoneurone schützt. Die bisherigen Studienprogramme zeigen Wirksamkeit und gute…

Schlagworte

Blut Kardiologie Neurologie Onkologie Urologie Deutsches Ärzteblatt