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Mukoviszidose: Neue Option für häufigen Genotyp – Deutsches Ärzteblatt

König, R. · Deutsches Ärzteblatt · 2020 · Heft 42 · S. 1 bis 1

Dokument
600796
CareLit-ID
Jahr
2020
Publikation
PDF
ja
Volltext
DOI
–
zitierfähig

Bibliografische Angaben

Zeitschrift
Deutsches Ärzteblatt
Autor:innen
König, R.
Ausgabe
Heft 42 / 2020
Jahrgang 52
Seiten
1 bis 1
Erschienen: 2020-10-16 00:00:00
ISSN
2199-7292
DOI
–

Zusammenfassung

Die Europäische Kommission hat eine neue CFTR-Modulator-Therapie für Mukoviszidose zugelassen: die Dreifachkombination Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor in Verbindung mit Ivacaftor. Sie ist für Patienten ab 12 Jahren mit mindestens einer F508del-Mutation vorgesehen. Diese Genotypen machen laut dem Artikel bis zu 90 % der CF-Fälle in Deutschland aus. Die Wirkstoffe greifen an unterschiedlichen Defekten des CFTR-Proteins an: Ivacaftor erhöht die Öffnungswahrscheinlichkeit der CFTR-Kanäle, während Elexacaftor und Tezacaftor als Korrektoren den Transport des Proteins an die Zelloberfläche verbessern. In zwei randomis…

Schlagworte

Deutschland Germany Berlin Kardiologie Neurologie Onkologie Urologie Deutsches Ärzteblatt