34 neue „Seltene“ entdeckt

In Deutschland wurden 2024 laut vfa 19 Arzneimittel mit neuem Wirkstoff gegen seltene Erkrankungen zugelassen. In der EU gelten Krankheiten als selten, wenn weniger als 1 von 2.000 Menschen betroffen ist. Für seltene Erkrankungen stehen derzeit 152 Orphan Drugs zur Verfügung; weitere 96 Präparate haben den Orphan-Status inzwischen verloren, sind aber größtenteils weiterhin am Markt. Zusätzlich befinden sich rund 2.650 Therapien mit Orphan-Drug-Status in der Entwicklung. Ein zweiter Bericht beschreibt eine dreijährige prospektive Studie an 1.577 Patientinnen und Patienten aus zehn deutschen Zentren. Durch Exomseq…