Gentherapie bei monogenen Erbkrankheiten Einschätzung und Stellenwert des Blutstammzellgentransfers als Therapie der monogenen Erbkrankheiten

Ein effizienter Gentransfer ist in vitro und im Maussystem möglich. Es ist gelungen, eine hohe Expression transduzierter Gene in frühen Vorläuferzellen zu zeigen. Schwierigkeiten bereitet jedoch noch die niedrige oder nur kurz anhaltende Expression der Gene im Primatensystem und beim Menschen. Die bisher durchgeführten Studien beim Menschen zeigten nur geringe Expressionen, was für einen therapeutischen Erfolg noch nicht ausreichte. Nur bei Krankheiten wie der Adenosindesaminase-Defizienz (ADA) oder der Severe Combined Immunodeficiency Typ X1 (schwerer, kombinierter Immundefekt, Typ X1, X1-SCID) zeigen sich scho…