Therapie der Tuberösen Sklerose mit Rapamycin

Bei den meisten Patienten entwickeln sich neben Angiofibromen der Haut und zerebralen Hamartomen renale Angiomyolipome. Neben einer symptomatischen gibt es keine Therapieoption für die Tuberöse Sklerose. Durch den Ausfall der Tuberöse Sklerose Gene kommt es zu einer Aktivierung von TOR (target of Rapamycin). In Nierentumoren von Patienten mit Tuberöser Sklerose ist TOR aktiviert. Rapamycin inaktiviert TOR. Deshalb wurde eine Studie initiiert, bei der die Wirksamkeit von Rapamycin auf renale Tumoren von Patienten mit Tuberöser Sklerose erprobt werden soll. Wir berichten die Regression eines renalen Angiomyolipoms…