Achondroplasie: Vosoritid beschleunigt Wachstum

Die Achondroplasie beruht auf Mutationen des Fibroblast Growth Factor Receptor 3-(FGFR3-)Gens, die zu einer gestörten enchondralen Ossifikation führen. Effektive Therapien gegen den Kleinwuchs existieren bislang nicht. Mit Vosoritid, einem Analogon des C-Typ natriuretischen Peptids, steht nun möglicherweise ein solcher Wirkstoff zur Verfügung, wie eine internationale Studie zeigt.