CareLit Fachartikel

Neue Therapieoption für akute hepatische Porphyrien

Ulrich Stölzel, Detlef Schuppan · DMW - Deutsche Medizinische Wochenschrift · 2021 · Heft 15 · S. 955-958

Dokument
802933
CareLit-ID
Jahr
2021
Publikation
PDF
nein
Metadaten
DOI
ja
zitierfähig

Bibliografische Angaben

Zeitschrift
DMW - Deutsche Medizinische Wochenschrift
Autor:innen
Ulrich Stölzel, Detlef Schuppan
Ausgabe
Heft 15 / 2021
Jahrgang 146
Seiten
955-958
Erschienen: 2021-08-01 00:00:00
ISSN
0012-0472
DOI
10.1055/a-1282-1156

Zusammenfassung

Was ist neu? Therapie mit Givosiran Givosiran ist ein kleines synthetisches doppelsträngiges siRNA-Fragment mit 20 Basenpaaren Länge. Eine prospektive, randomisierte multizentrische Studie (Envision) zeigte erstmalig die klinische Wirksamkeit von monatlich subkutan applizierten synthetischen RNA-Molekülen („small interfering“ RNA, siRNA) zur Prävention von Attacken bei akuten hepatischen Porphyrien (AHP) 2. Die Koppelung von siRNA-Molekülen an N-Acetyl-Galaktosamin (GalNAc) und die hierdurch leberspezifische Aufnahme durch den Asialoglykoprotein-Rezeptor auf Hepatozyten sind ein Meilenstein in der Hepatologie. D…

Schlagworte

Porphyrie siRNA Givosiran Porphyria DMW - Deutsche Medizinische Wochenschrift