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Gene Therapy for Inherited Retinal Disorders: Update on Clinical Trials

Stylianos Michalakis, Maximilian Gerhardt, Günter Rudolph, Siegfried Priglinger, Claudia Priglinger · Klinische Monatsblätter für Augenheilkunde · 2021 · Heft 03 · S. 272-281

Dokument
808060
CareLit-ID
Jahr
2021
Publikation
PDF
nein
Metadaten
DOI
ja
zitierfähig

Bibliografische Angaben

Zeitschrift
Klinische Monatsblätter für Augenheilkunde
Autor:innen
Stylianos Michalakis, Maximilian Gerhardt, Günter Rudolph, Siegfried Priglinger, Claudia Priglinger
Ausgabe
Heft 03 / 2021
Jahrgang 238
Seiten
272-281
Erschienen: 2021-03-01 00:00:00
ISSN
0023-2165
DOI
10.1055/a-1384-0818

Zusammenfassung

Zusammenfassung Stetige Fortschritte in molekularbiologischen und genetischen Techniken ermöglichten es innerhalb der letzten Jahre, die Entwicklung ursächlicher Therapien für erbliche Netzhauterkrankungen (IRD) voranzubringen. Zu den vielversprechendsten Ansätzen gehört die Gensupplementierungstherapie, bei der mittels Adeno-assoziierten Viren (AAV) eine gesunde Kopie des krankheitsverursachenden Gens in die betroffenen Zellen eines Patienten eingeschleust wird. Dieses Therapiekonzept ist bereits bei RPE65-assoziierten Netzhautdystrophien, wie beispielsweise einer Form der Leberʼschen kongenitalen Amaurose (LCA…

Schlagworte

AAV adeno-associated virus achromatopsia inherited retinal dystrophies Leberʼs congenital amaurosis retinitis pigmentosa Adeno-assoziierte Viren Achromatopsie erbliche Netzhauterkrankungen Leberʼsche kongenitale Amaurose Klinische Monatsblätter für Augenheilkunde