Sichelzellanämie: Gentherapie reaktiviert HbF-Produktion

Der Sichelzellanämie liegt eine Mutation der β-Kette des Hämoglobins zugrunde, die zur Bildung des Sichelzell-Hämoglobins (HbS) führt, welches bei Sauerstoffmangel polymerisiert und zur Deformierung der Erythrozyten führt. Vasookklusive Krisen, eine chronische hämolytische Anämie und irreversible Organschäden sind die Folge. Ein US-Forscherteam hat eine Gentherapie entwickelt, die diesen Komplikationen möglicherweise vorbeugt.