Gentherapie bei angeborenen Defekten der Immunität

ZUSAMMENFASSUNGSeit 50 Jahren werden angeborene Defekte der Immunität erfolgreich durch eine allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation behandelt. Neben verschiedenen Faktoren, wie z. B. Grunderkrankungen und Komorbiditäten, ist die geeignete Spenderverfügbarkeit von Bedeutung. Die Spender-gegen-Empfänger-Erkrankung ist gerade im HLA-nicht-angepassten Setting eine wesentliche Ursache für Morbidität und Mortalität. Seit über 30 Jahren ist man bestrebt, für diese seltenen Erkrankungen gentherapeutische Konzepte zu entwickeln. Der schwere kombinierte Immundefekt, die chronisch-septische Granulomatose und das…