CareLit Fachartikel

Aktuelle gentherapeutische Behandlungsansätze bei Hämoglobinopathien

Roland Meisel · Kinder- und Jugendmedizin · 2022 · Heft 01 · S. 16-22

Dokument
816309
CareLit-ID
Jahr
2022
Publikation
PDF
nein
Metadaten
DOI
ja
zitierfähig

Bibliografische Angaben

Zeitschrift
Kinder- und Jugendmedizin
Autor:innen
Roland Meisel
Ausgabe
Heft 01 / 2022
Jahrgang 22
Seiten
16-22
Erschienen: 2022-02-01 00:00:00
ISSN
1617-0288
DOI
10.1055/a-1683-2186

Zusammenfassung

ZUSAMMENFASSUNGDie Erfolge des Gentransfers in hämatopoetische Stammzellen bei Säuglingen mit schweren Immundefekten haben das Interesse geweckt, dieses Behandlungskonzept auch bei Patienten mit Hämoglobinopathien anzuwenden. In klinischen Studien wurde gezeigt, dass durch lentiviralen Transfer eines modifizierten β-Globingens in autologe hämatopoetische Stammzellen bei der Mehrzahl der β-Thalassämie-Patienten eine Transfusionsunabhängigkeit erreichbar ist und Sichelzellpatienten keine vasookklusiven Krisen mehr erleiden. Das Auftreten von zwei Leukämiefällen bei Sichelzellpatienten nach dieser Form der lentivir…

Schlagworte

Sichelzellerkrankung β-Thalassämie retroviraler Gentransfer CRISPR/Cas9-Geneditierung HbF-Induktion Sickle cell disease β-Thalassemia retroviral gene transfer CRISR/Cas9 gene editing HbF induction Kinder- und Jugendmedizin