Sirolimus als Therapieoption bei LAM?
A Hoffmann, C Neurohr, P Huppmann, R Baumgartner, G Zimmermann, H Leuchte, T Meis, W von Wulffen, J Behr · Pneumologie · 2010 · Heft 03
Bibliografische Angaben
Zusammenfassung
Einleitung: Lymphangioleiomyomatosis (LAM) ist eine seltene interstitielle Lungenerkrankung, die mit Mutationen von Tumorsuppressorgenen des Tuberöse-Sklerose-Komplexes (TSC1/2) assoziiert ist. Bisher gibt es keine etablierten medikamentösen Therapieoptionen. Studien haben gezeigt, dass eine antiproliferative Therapie mit Sirolimus durch spezifische Inhibition der mTOR Signaltransduktionskaskaden den Verlauf der Erkrankung positiv beeinflussen kann. Ziel dieser Untersuchung war es, den Effekt von Sirolimus bei Patientinnen mit progredientem FEV1-Verlust zu untersuchen Methoden: Es wurde bei 7 konsekutiven LAM-Pa…
