Zystische Fibrose: Dreifachtherapie mit Elexacaftor, Tezacaftor und Ivacaftor

Die zystische Fibrose (CF) ist das Resultat einer biallelen Mutation des CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator)-Gens. Betroffene mit mindestens einem Phe508del-Allel, der häufigsten Mutation, sprechen auf die Kombinationstherapie aus Tezacaftor, Ivacaftor und Elexacaftor an. Gilt dies auch für Personen, die außer Phe508del eine seltene Gating- oder Restfunktionsmutation aufweisen?