Challenges to Gene Editing Approaches in the Retina
Mario Bonillo, Julia Pfromm, M. Dominik Fischer · Klinische Monatsblätter für Augenheilkunde · 2022 · Heft 03 · S. 275-283
Bibliografische Angaben
Zusammenfassung
Zusammenfassung Im vielfältigen Gebiet der Gentherapien steht die retinale Gentherapie in der vordersten Reihe der klinischen Entwicklung und findet zunehmend Anwendung im klinischen Alltag. Die Netzhaut ist aufgrund der einzigartigen anatomischen und immunologischen Eigenschaften des Auges, bezeichnet als Immunprivileg, ein attraktives Anwendungsgebiet für Gentherapien, wie etwa Geneditierung. Daher werden insbesondere die hereditären Netzhauterkrankungen (engl: Inherited retinal Dystrophies [IRDs]) in mehreren klinischen Studien untersucht. Folglich wurden rasche Fortschritte bei der Entwicklung zielgerichtete…