Benefits and Shortcomings of Laboratory Model Systems in the Development of Genetic Therapies
Kirsten Bucher, Eduardo Rodriguez-Bocanegra, M. Dominik Fischer · Klinische Monatsblätter für Augenheilkunde · 2022 · Heft 03 · S. 263-269
Bibliografische Angaben
Zusammenfassung
Zusammenfassung Gentherapeutische Ansätze versprechen die Behandlung oder sogar Heilung von Erkrankungen, die bisher nicht behandelbar waren. Die in klinischen Studien getesteten Gentherapien für die Netzhaut umfassen ein breites Spektrum unterschiedlicher Strategien, darunter Genergänzungstherapien, In-vivo-Gene-Editing, Modulation von Splicing-Mechanismen oder die Unterdrückung der Genexpression. Um einen effizienten Transfer des genetischen Materials in die jeweiligen Zielzellen zu gewährleisten und gleichzeitig schwerwiegende unerwünschte Wirkungen zu vermeiden, erfordert die Entwicklung von Gentherapien gee…
