„First-in-Class“: Mitapivat hilft bei Pyruvatkinasemangel

Der oral verfügbare Aktivator der Pyruvatkinase Mitapivat ist der erste als Arzneimittel verfügbare Vertreter dieser Wirkstoffklasse. In der doppelblinden, placebokontrollierten Studie überprüften Al-Samkari et al. die Wirksamkeit und Sicherheit bei Patienten, die nicht regelmäßig Erythrozytenkonzentrate erhielten.