BOOSTB4 – eine klinische Studie zur prä- und/oder postnatalen Stammzelltherapie zur Behandlung der Osteogenesis imperfecta

Zielsetzung: Eine effektive Behandlung der Osteogensis imperfecta (OI) existiert bislang nicht. Schwere Formen der OI manifestieren sich bereits intrauterin, die Betroffenen leiden lebenslang unter multiplen Frakturen, Schmerzen, Kleinwuchs sowie orthopädischen Komplikationen. Bisherige Ergebnisse aus 3 Fällen zeigten eine Besserung der Symptome nach prä- und postnataler Transplantation fetaler mesenchymaler Stammzellen (fMSC). Ziel der Boost Brittle Bones Before Birth (BOOSTB4) Phase I/II-Studie ist die Evaluation der Sicherheit und Wirksamkeit einer prä- und/oder postnatalen fMSC-Transplantation bei schweren,…