Erwünschte und unerwünschte Wirkungen von Vupanorsen auf den Lipidstoffwechsel

Das Antisense-Nukleotid Vupanorsen hemmt in der Leber selektiv die Biosynthese des ANGPTL3 Proteins (Angiopoietin-like 3 protein), einem Inhibitor der Lipoproteinlipase. Loss-of-function-Varianten des ANGPTL 3 führen zu niedrigeren Konzentrationen an Plasmalipiden. Bergmark et al. berichten über die Ergebnisse der TRANSLATE-TIMI 70 Studie, in der die Wirkung von Vupanorsen auf die Senkung von Non-HDL-C-Konzentrationen bei Hyperlipidämie untersucht wurden.