Chances and Shortcomings of Adenovirus-Mediated ATP7B Gene Transfer in Wilson Disease: Proof of Principle Demonstrated in a Pilot Study with LEC rats
D Ha-Hao, U Merle, C Hofmann, H Wesch, J Doll, G Auburger, S Tuma, M Strauss, W Stremmel · Zeitschrift für Gastroenterologie · 2002 · Heft 04 · S. 209-216
Bibliografische Angaben
Zusammenfassung
Zusammenfassung HINTERGRUND UND ZIEL: Der autosomal-rezessiv vererbte Morbus Wilson (WD) ist eine Kupferspeichererkrankung aufgrund von Mutationen im ATP7B-Gen. Er ist gekennzeichnet durch eine verminderte biliäre Kupferausscheidung mit nachfolgender Leberschädigung bis hin zur Zirrhose sowie einer Akkumulation von Kupfer auch in anderen Geweben. Aufgrund der Tatsache, dass der Morbus Wilson durch eine Lebertransplantation phänotypisch heilbar ist, stellte sich die Frage, ob eine Gentherapie eine alternative Behandlungsstrategie darstellen könnte. Zur Prüfung der prinzipiellen Möglichkeit dieses Ansatzes untersu…
