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Spinale Muskelatrophie Typ 1: Lernen mit Risdiplam behandelte Kinder das Sitzen?

N.N. · Pädiatrie up2date · 2021 · Heft 04 · S. 301-302

Dokument
859351
CareLit-ID
Jahr
2021
Publikation
PDF
nein
Metadaten
DOI
ja
zitierfähig

Bibliografische Angaben

Zeitschrift
Pädiatrie up2date
Autor:innen
N.N.
Ausgabe
Heft 04 / 2021
Jahrgang 16
Seiten
301-302
Erschienen: 2021-12-01 00:00:00
ISSN
1611-6445

Zusammenfassung

Die spinale Muskelatrophie (SMA) Typ 1 tritt innerhalb der ersten 6 Lebensmonate auf und verläuft rasch progredient. Die betroffenen Kinder können typischerweise nie ohne Unterstützung sitzen und versterben ohne Behandlung in der Regel innerhalb der ersten 2 Lebensjahre. Profitieren sie hinsichtlich der motorischen Entwicklung von einer Therapie mit Risdiplam? Dieser Frage ging eine an 14 Zentren in 10 Ländern durchgeführte Studie nach.

Schlagworte

Innerhalb Ersten Spinale Muskelatrophie Risdiplam Kinder Sitzen Tritt Lebensmonate Verläuft Rasch Progredient Pädiatrie up2date