Hypophosphatasie – Empfehlung einer Expertengruppe zum Therapievorgehen bei der seltenen Skelett-Erkrankung
Christina Lampe, Uwe Maus, Stephan Scharla, Ralf Schmidmaier, Hans-Christof Schober, Christian Wüster, Christian Dierks · Osteologie · 2023 · Heft 01 · S. 52-58
Bibliografische Angaben
Zusammenfassung
Abstract Ziel Für die Hypophosphatasie (HPP) ist Asfotase alfa – eine Enzymersatztherapie – die derzeit einzige zugelassene medikamentöse Therapie. Diese Empfehlung soll der Erleichterung der ärztlichen Therapieentscheidung bei der HPP dienen und Kriterien der wirtschaftlichen und medizinisch angemessenen Verordnung klären. Methode Nach der Delphi-Methode wurden die Expertinnen und Experten in zwei Gruppen aufgeteilt – eine Gruppe erstellte einen Thesenkatalog und erweiterte diesen textlich. Die zweite Gruppe validierte und editierte den Entwurf. Dieser Prozess wurde zur Erreichung eines Konsenses wiederholt. Er…