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Molekulare Therapien erblicher Myopathien im Erwachsenenalter – eine kursive Rundschau

Benedikt Schoser · Fortschritte der Neurologie · Psychiatrie · 2023 · Heft 04 · S. 164-168

Dokument
865806
CareLit-ID
Jahr
2023
Publikation
PDF
nein
Metadaten
DOI
ja
zitierfähig

Bibliografische Angaben

Zeitschrift
Fortschritte der Neurologie · Psychiatrie
Autor:innen
Benedikt Schoser
Ausgabe
Heft 04 / 2023
Jahrgang 91
Seiten
164-168
Erschienen: 2023-04-01 00:00:00
ISSN
0720-4299
DOI
10.1055/a-1953-7261

Zusammenfassung

ZusammenfassungUnterschiedliche Formen der molekularen Therapie sind zu einer neuen Möglichkeit in der Präzisionsbehandlung erblicher neuromuskulärer Erkrankungen geworden. Dieser kursive Überblick über die molekularen Therapien bei hereditären Myopathien wird sich auf ausgewählte aktuelle Phase 1 bis 3 Studien zu häufigen hereditären Myopathien im Erwachsenenalter wie die Dystrophinopathie Becker-Kiener, die Fazioskapulohumerale Muskeldystrophie, Calpainopathie, und die Dysferlinopathie fokussieren. Die Therapieoptionen zum Morbus Pompe dienen als Beispiel für die hereditären metabolischen Myopathien.

Schlagworte

Molekulare Therapie klinische Studien erbliche Myopathien Neuromuskuläre Erkrankungen Überblick molecular therapy clinical trials hereditary myopathy neuromuscular disorders review Fortschritte der Neurologie · Psychiatrie