CareLit Fachartikel

Einführung in die Gentherapie

Thomas Gasser · Fortschritte der Neurologie · Psychiatrie · 2023 · Heft 04 · S. 129-134

Dokument
865927
CareLit-ID
Jahr
2023
Publikation
PDF
nein
Metadaten
DOI
ja
zitierfähig

Bibliografische Angaben

Zeitschrift
Fortschritte der Neurologie · Psychiatrie
Autor:innen
Thomas Gasser
Ausgabe
Heft 04 / 2023
Jahrgang 91
Seiten
129-134
Erschienen: 2023-04-01 00:00:00
ISSN
0720-4299
DOI
10.1055/a-2002-5176

Zusammenfassung

ZusammenfassungNach vielen Jahren der Entwicklung und zahlreichen Rückschlägen hat die Gentherapie, also die direkte therapeutische Modifikation der Gene auf DNA- oder RNA-Ebene, erste unbestreitbare Erfolge. Dabei werden sowohl „ex vivo“ Verfahren, also die genetische Manipulation von zuvor entnommenen Körperzellen, als auch „in vivo“ Methoden erfolgreich eingesetzt. Neben dem Ersatz fehlender oder schadhafter Gene können auch die Korrektur der DNA-Sequenz durch die CRISPR-Cas9-„Genschere“ und die sequenzspezifische Beeinflussung der Genexpression auf RNA-Ebene als gentherapeutische Methoden im weiteren Sinne b…

Schlagworte

Gentherapie Virale Vektoren Antisense-Oligonukleotide siRNA gene therapy viral vectors antisense oligonucleotides Fortschritte der Neurologie · Psychiatrie