CareLit Fachartikel

Gentherapien bei den Motoneuronerkrankungen ALS und SMA

René Günther · Fortschritte der Neurologie · Psychiatrie · 2023 · Heft 04 · S. 153-163

Dokument
865928
CareLit-ID
Jahr
2023
Publikation
PDF
nein
Metadaten
DOI
ja
zitierfähig

Bibliografische Angaben

Zeitschrift
Fortschritte der Neurologie · Psychiatrie
Autor:innen
René Günther
Ausgabe
Heft 04 / 2023
Jahrgang 91
Seiten
153-163
Erschienen: 2023-04-01 00:00:00
ISSN
0720-4299
DOI
10.1055/a-2002-5215

Zusammenfassung

ZusammenfassungDie Diagnose von Motoneuronerkrankungen wie Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) und 5q-assoziierte Spinale Muskelatrophie (SMA) bedeuteten in der Vergangenheit schicksalshafte Machtlosigkeit gegenüber scheinbar unbehandelbaren Erkrankungen mit schwersten motorisch-funktionellen Einschränkungen und teils fatalen Krankheitsverläufen. Jüngste Fortschritte im Verständnis der genetischen Kausalitäten dieser Erkrankungen kombiniert mit Erfolgen in der Entwicklung von gezielten Gentherapiestrategien bewirken eine hoffnungsvolle Wende hin zu erstmals effektiven, innovativen Therapiekonzepten gleichsam als Pi…

Schlagworte

Gentherapie Motoneuronerkrankungen ALS SMA gene therapy motor neuron diseases Fortschritte der Neurologie · Psychiatrie