CareLit Fachartikel

Gentherapie für Ataxien

Thomas Klockgether · Fortschritte der Neurologie · Psychiatrie · 2023 · Heft 04 · S. 147-152

Dokument
865985
CareLit-ID
Jahr
2023
Publikation
PDF
nein
Metadaten
DOI
ja
zitierfähig

Bibliografische Angaben

Zeitschrift
Fortschritte der Neurologie · Psychiatrie
Autor:innen
Thomas Klockgether
Ausgabe
Heft 04 / 2023
Jahrgang 91
Seiten
147-152
Erschienen: 2023-04-01 00:00:00
ISSN
0720-4299
DOI
10.1055/a-2015-3305

Zusammenfassung

ZusammenfassungAtaxien sind progredient verlaufende Krankheiten, die meist Folge einer Degeneration des Kleinhirns sind. Ataxien werden in genetische, sporadisch degenerative und erworbene (sekundäre) Formen unterteilt. Während es bei den erworbene (sekundäre) Ataxien etablierte Therapien gibt, sind genetische und sporadische degenerative Ataxien derzeit nicht medizinisch behandelbar. Für diese Ataxien ist die Entwicklung somatischer Gentherapien ein vielversprechender Weg. Ziele der Gentherapien bei genetischen Ataxien sind die Inaktivierung schädlicher Gene durch Gen-Silencing oder der Ersatz oder die Korrektu…

Schlagworte

Antisense-Oligonukleotide Ataxie Gen-Silencing Multisystematrophie Repeat-Mutation Antisense oligonucleotides Ataxia Gene silencing Multiple system atrophy Repeat mutation Fortschritte der Neurologie · Psychiatrie