CareLit Fachartikel

Gentherapie der Huntington-Krankheit

Stefan Bräuer, Björn Falkenburger · Fortschritte der Neurologie · Psychiatrie · 2023 · Heft 04 · S. 141-146

Dokument
866116
CareLit-ID
Jahr
2023
Publikation
PDF
nein
Metadaten
DOI
ja
zitierfähig

Bibliografische Angaben

Zeitschrift
Fortschritte der Neurologie · Psychiatrie
Autor:innen
Stefan Bräuer, Björn Falkenburger
Ausgabe
Heft 04 / 2023
Jahrgang 91
Seiten
141-146
Erschienen: 2023-04-01 00:00:00
ISSN
0720-4299
DOI
10.1055/a-2042-2338

Zusammenfassung

ZusammenfassungDeutsch: Als häufige genetisch bedingte neurodegenerative Erkrankung ist die Huntington-Krankheit eine Modellerkrankung – auch für die Gentherapie. Unter den unterschiedlichen Möglichkeiten ist die Entwicklung von Antisense-Oligonukleotiden am weitesten fortgeschritten. Als weitere Optionen auf Ebene der RNA stehen Mikro-RNAs und Modulatoren der RNA-Prozessierung (Spleißen) zur Verfügung, auf DNA-Ebene Zink-Finger-Proteine. Mehrere Produkte befinden sich in der klinischen Prüfung. Diese unterscheiden sich in Applikationsform und systemischer Verfügbarkeit, aber auch in der genauen Wirkung. Ein wic…

Schlagworte

Huntington-Krankheit Gentherapie Huntingtin Huntington’s disease gene therapy Fortschritte der Neurologie · Psychiatrie